Nitisinon, kalıtsal tirozinemi tip 1 (HT-1) tedavisi için enzim inhibitörleri grubundan bir etkin maddedir. Etkileri, tirozinin normal parçalanmasında rol oynayan 4-hidroksifenilpiruvat dioksijenaz enziminin inhibisyonuna dayanmaktadır. Bu da toksik metabolitlerin oluşumunu engeller. Tabletler genellikle günde bir kez, yemeklerden bağımsız olarak alınır. En yaygın olası yan etkiler arasında kan sayımı bozuklukları, göz bozuklukları ve artmış tirozin konsantrasyonu bulunmaktadır. Nitisinon, CYP3A4’ün bir substratıdır.
Nitisinone, 2022 yılında tablet şeklinde onaylanmıştır (Nityr®, diğer ülkeler: Orfadin®).
İçindekiler
Kimyasal
Yapı ve özellikler
Nitisinon (C14H10F3NO5, Mr = 329.23 g/mol) beyaz ila sarı-beyaz kristal toz halinde bulunur ve pratik olarak suda çözünmez.
Etkileri
Nitisinon, normal tirozin degradasyonunda (katabolizma) rol oynayan 4-hidroksifenilpiruvat dioksijenazın rekabetçi bir inhibitörüdür. Bu, karaciğer ve böbrek toksisitesinden sorumlu olan toksik ara ürünlerin oluşumunu önler.
Yarılanma ömrü ortalama 59 saattir.
Endikasyonlar
Kalıtsal tirozinemi tip 1 (HT-1)
Ürün bilgilerine göre dozajlanır. Tabletler genellikle yemeklerden bağımsız olarak günde bir kez alınır.
Kontrendikasyonlar
- Aşırı Duyarlılık
- Emzirme
Tüm önlemler için ürün bilgilerine bakın.
Etkileşimler
Nitisinon bir CYP3A4 substratıdır ve indükleyiciler ve inhibitörler ile ilgili etkileşimler tanımlanmıştır.
Olumsuz etkiler
En yaygın olası yan etkiler şunlardır:
- Trombositopeni, lökopeni, granülositopeni.
- Konjonktivit, korneal opasite, keratit, fotofobi, göz ağrısı
- Artmış tirozin konsantrasyonu