Onasemnogen-Abeparvovec, 2019 yılında ABD’de intravenöz infüzyon süspansiyonu (Zolgensma®) olarak onaylandı.
- Onasemnogen-Abeparvovec, iki yaşın altındaki çocuklarda spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi için gen terapötikleri grubundan aktif bir bileşendir.
- Biyoteknolojik olarak modifiye edilmiş bir virüsün yardımıyla, fonksiyonel insan SMN geni, hastanın hücre çekirdeklerine sokulur.
- İlaç, intravenöz infüzyon olarak verilir.
- En yaygın olası yan etkiler, artan aminotransferaz seviyeleri ve kusmayı içerir. Şiddetli karaciğer hastalığı bildirilmiştir.
- Novartis ilaç firması tarafından tek seferlik gen tedavisi için üretilen ‘Zolgensma‘ isimli ilacın 2 milyon 125 bin dolarlık fiyat biçilmiştir. Şu anda dünyanın en pahalı ilacıdır.
Kimya
Vektör olarak serotip 9’un (AAV9) adeno bağlantılı virüslerinin kullanıldığı SMN1 geni ile bir gen terapisidir. Gen, zarfsız virüsün kapsidinde çift sarmallı DNA şeklinde bulunur. Virüs çoğalamaz.
Tedavinin amacı, insan SMN genini hücre çekirdeklerine dahil etmektir, böylece yeterli fonksiyonel SMN proteini oluşturulabilir. DNA, konakçı hücre DNA’sına entegre değildir. Hücre çekirdeklerinde kararlı bir sözde epizom olarak bulunur. Onasemnogen-Abeparvovec, kan-beyin bariyerini geçer ve hızlı bir etki başlangıcına sahiptir.
İlaç, intravenöz infüzyon ve tek doz olarak verilir. Doz vücut ağırlığına bağlıdır.
