Bilim insanları, Huntington hastalarında görülen, özel beyin hücrelerindeki azalmayı insan derisi hücrelerini kullanarak nasıl doğrudan dönüştüreceklerini buldular.
Günümüzdeki bazı tıbbi tedavilerde, bir insan hücresi tipi bir diğerine dönüştürülebiliyor, kök hücrelerin deri hücrelerine dönüştürülmesi gibi. Bu işlem sırasında, orijinal hücrelerin tek ve istenen tipe dönüşmesi yerine, birden fazla hücre tipine dönüşmesi riski taşıyan bir kök hücre evresi vardır. Ancak Washington Üniversitesi(ABD)’ nde bulunan bilim insanlarından oluşan bir ekip, kök hücre evresini nasıl atlayacaklarını çözdü ve deri hücrelerini doğrudan kullanılabilir beyin hücrelerine dönüştürdü.
Ekip, orta boy çatallı nöron (medium spiny neuron) denen temel gangliyon bölgesinde bulunan belli bir beyin hücresi tipi üretti. Bu sinir hücreleri vücut hareketini kontrol etmede önemli bir role sahip olup ve hastalarında zarar gören ana hücre tipidir.
Neuron dergisi’nde yayınlanan bulgularda, hücrelerin fare beyinlerine yerleştirildiği ve en az altı ay boyunca varlığını sürdürdüğü raporlandı.
Çalışmanın baş yazarı ve gelişim biyoloğu Andrew S. Yoo, basın açıklamasında şunları söyledi:
“Nakledilmiş bu hücreler fare beyninde varlığını sürdürmekle kalmayıp asıl hücrelerinkine benzer işlevsel özellikler de gösterdi. Bu hücrelerin belli beyin bölgelerine uzantılar yaptığı biliniyor. Biz insandan nakledilmiş hücrelerin de fare beynindeki bu uzak hedeflere ulaştığını bulduk. Bu makalenin önemi buradan kaynaklanmaktadır.”
Ekipteki bilim insanları, insan derisi hücrelerini beyin hücrelerininkine benzeyen bir ortamda yetiştirdiler. Daha sonra beyin hücreleri için gerekli DNA’yı açığa çıkarmak üzere üretilen hücrelere, iki mikroRNA (DNA’da okunmayan küçük moleküller) verdiler. Bir sonraki zorluk, hücreleri belirli orta boyda çatallı nöronlar haline getirmekti. Bu işlemi de hücrelere transkripsiyon faktörleri (genin faaliyetini kontrol eden moleküller) vererek yaptılar.
Ekip şimdi Huntington hastalarından alınan hücreleri bu yöntemi kullanarak orta boyda çatallı nöronlar haline getirmeye çalışıyor.
Bu yeni yaklaşım, yenileyici (rejeneratif) tıpta hastanın kendi hücrelerini kullanarak, bağışıklık sisteminin hücreleri reddetme riskini önemli ölçüde azaltma olanağı sunuyor.
Matheus B. Victor6, Michelle Richner6, Tracey O. Hermanstyne, Joseph L. Ransdell, Courtney Sobieski, Pan-Yue Deng, Vitaly A. Klyachko, Jeanne M. Nerbonne, Andrew S. Yoo Generation of Human Striatal Neurons by MicroRNA-Dependent Direct Conversion of Fibroblasts Neuron Volume 84, Issue 2, p311–323, 22 October 2014 DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.neuron.2014.10.016
Alzheimer hastalığıyla ilgili en umut verici ilaç kabul edilen ve beyin işlevlerinin çöküşünü yavaşlatması umulan solanezumab ile ilgili veriler bugün Washington’da açıklanıyor.
Hastalıkta kullanılan mevcut ilaçlar hastalığın belirtilerini yavaşlatıyor olsa da beyin hücrelerinin ölmesini engelleyen bir ilaç bulunamadı.
İngiltere Alzheimer Araştırma kuruluşundan Dr. Eric Karran solanezumab‘ın “çok önemli yararlar sağlayabileceğini” belirtti.
Bunama ile ilgili araştırmalarda büyük umutlar bağlanan ilaç, Alzheimer hastalığı sırasında beyinde yığılan amyloid adlı deforme olmuş proteinleri hedef alıyor.
Beyindeki sinir hücreleri arasında yapışkan amyloid tabakalarının oluşmasıyla beyin hücrelerindeki tahribatın ve hücre ölümünün başladığı düşünülüyor.
Solanezumab denemeleri 2012’de başarısız sonuçlar alınması üzerine durdurulmuştu.
Ancak Amerikan Eli Lilly şirketi, verileri daha dikkatle inceledi ve ilacın, hastalığın ilk evrelerinde olanlarda yararlı olabileceğine dair ipuçları saptadı.
İlacı almayı sürdüren kişilerdeki gelişim, Uluslararası Alzheimer Birliği Konferansı’nda açıklanacak.
Bu ilaçların bunamayı durdurma, yavaşlatma veya tedavi etmede sonuç verip vermediği hala bilinmiyor.
2012 verilerinin daha yakından tahlil edilmesiyle, tüm hastalarda beyin işlevlerinin gerilemeye devam ettiği ama ilaç kullananlarda kötüleşmenin daha yavaş seyrettiği görüldü.
Bunamayı yavaşlatabilecek bir ilaç geliştirilmesi bu alanda büyük dönüm noktası oluşturacak.
Bunama başlangıcının 5 yıl geciktirilmesinin, vakaları üçte bir azaltacağı tahmin ediliyor.
Alzheimer Derneği, İngiltere’de bunama hastalığına yakalanmış 850 bin kişi bulunduğunu, bunların % 62’sinde Alzheimer hastalığı görüldüğünü belirtiyor.
Uzmanlar geliştirilen yeni ilacın piyasaya sürülebilir aşamaya gelmesinin birkaç yıl alacağını söylüyor.