Nusinersen
Nusinersen, 2016 yılında ABD’de ve 2017 yılında AB’de lomber ponksiyon yoluyla intratekal enjeksiyon için bir çözelti ve SMA tedavisi için ilk ilaç (Spinraza®) olarak onaylandı. Kimyasal yapı Nusinersen, modifiye edilmiş bir antisens oligonükleotiddir. C234H340N61O128P17S17 = 7127 g/mol Farmakoloji Etki mekanizması Nusinersen, tam SMN proteininin üretimini arttırır. SMN2 pre-mRNA’ya bağlanır ve SMN2 mRNA’ya ekson 7’nin dahil … Devamını oku