Onasemnogen-Abeparvovec
Onasemnogen-Abeparvovec, 2019 yılında ABD’de intravenöz infüzyon süspansiyonu (Zolgensma®) olarak onaylandı. Onasemnogen-Abeparvovec, iki yaşın altındaki çocuklarda spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi için gen terapötikleri grubundan aktif bir bileşendir. Biyoteknolojik olarak modifiye edilmiş bir virüsün yardımıyla, fonksiyonel insan SMN geni, hastanın hücre çekirdeklerine sokulur. İlaç, intravenöz infüzyon olarak verilir. En yaygın olası yan etkiler, artan aminotransferaz seviyeleri … Devamını oku