- Sapropterin, fenilketonüri veya tetrahidrobiopterin eksikliğine bağlı hiperfenilalaninemi tedavisi için fenilalanin hidroksilaz aktivatörleri grubundan bir ilaçtır.
- Sapropterin, fenilalanin hidroksilazın kofaktörüne karşılık gelir ve amino asidin normal parçalanmasını destekler.
- Tabletler belirli bir hacimde suda çözülür ve günde bir kez yemekle birlikte alınır.
- En yaygın olası istenmeyen etkiler baş ağrısı, rinit, hipofenilalaninemi ve kusmayı içerir. NO donörleri ve ilgili ilaçlarla etkileşimler meydana gelebilir.
Sapropterin, oral solüsyon (Kuvan®) için tabletler şeklinde ticari olarak temin edilebilir. ABD’de 2007’de, AB’de 2008’de onaylandı.
Kimyasal
yapı ve özellikler
Sapropterin (C9H15N5O3, Mr = 241.3 g/mol), tıbbi üründe beyaz kristal bir toz olan sapropterin dihidroklorür olarak bulunur. Sentetik olarak üretilen tetrahidrobiopterindir (BH4) ve fenilalanin hidroksilazın kofaktörüne karşılık gelir.
Etkileri
Sapropterin, fenilalanin’in tirozine metabolizmasını iyileştirir, böylece patolojik olarak yüksek fenilalanin seviyelerini azaltır. Etkiler, fenilalanin hidroksilaz enziminin aktivitesinin desteklenmesine dayanır. Sapropterin, bu enzimin bir kofaktörüne karşılık gelir.
Endikasyon
Fenilketonüri veya tetrahidrobiopterin eksikliği ile ilişkili hiperfenilalaninemi tedavisi için.
Teknik bilgilere göre dozajlanır. Tabletler öngörülen su hacminde çözülür ve günde bir kez yemekle birlikte alınır.
kontrendikasyonlar
- aşırı duyarlılık
Tam önlem önlemleri, profesyoneller için ilaç bilgilerinde bulunabilir.
etkileşimler
Nitrik oksitin parçalanmasını veya etkisini etkileyerek vazodilatasyona neden olan ilaçlar kullanılırken dikkatli olunması önerilir. Bunlara örneğin NO donörleri, organik nitratlar ve sildenafil gibi fosfodiesteraz 5 inhibitörleri dahildir.
Metotreksat ve trimetoprim gibi dihidrofolat redüktaz inhibitörleri ile başka etkileşimler de mümkündür.
istenmeyen etkiler
En yaygın olası istenmeyen etkiler baş ağrısı, rinit, hipofenilalaninemi ve kusmayı içerir.