Alzheimer’ı yavaşlatabilecek ilaç açıklanıyor

Alzheimer hastalığıyla ilgili en umut verici ilaç kabul edilen ve beyin işlevlerinin çöküşünü yavaşlatması umulan solanezumab ile ilgili veriler bugün Washington’da açıklanıyor.

Hastalıkta kullanılan mevcut ilaçlar hastalığın belirtilerini yavaşlatıyor olsa da beyin hücrelerinin ölmesini engelleyen bir ilaç bulunamadı.

İngiltere Alzheimer Araştırma kuruluşundan Dr. Eric Karran solanezumab‘ın “çok önemli yararlar sağlayabileceğini” belirtti.

Bunama ile ilgili araştırmalarda büyük umutlar bağlanan ilaç, Alzheimer hastalığı sırasında beyinde yığılan amyloid adlı deforme olmuş proteinleri hedef alıyor.

Beyindeki sinir hücreleri arasında yapışkan amyloid tabakalarının oluşmasıyla beyin hücrelerindeki tahribatın ve hücre ölümünün başladığı düşünülüyor.

Solanezumab denemeleri 2012’de başarısız sonuçlar alınması üzerine durdurulmuştu.

Ancak Amerikan Eli Lilly şirketi, verileri daha dikkatle inceledi ve ilacın, hastalığın ilk evrelerinde olanlarda yararlı olabileceğine dair ipuçları saptadı.

İlacı almayı sürdüren kişilerdeki gelişim, Uluslararası Alzheimer Birliği Konferansı’nda açıklanacak.

Bu ilaçların bunamayı durdurma, yavaşlatma veya tedavi etmede sonuç verip vermediği hala bilinmiyor.

2012 verilerinin daha yakından tahlil edilmesiyle, tüm hastalarda beyin işlevlerinin gerilemeye devam ettiği ama ilaç kullananlarda kötüleşmenin daha yavaş seyrettiği görüldü.

Bunamayı yavaşlatabilecek bir ilaç geliştirilmesi bu alanda büyük dönüm noktası oluşturacak.

Bunama başlangıcının 5 yıl geciktirilmesinin, vakaları üçte bir azaltacağı tahmin ediliyor.

Alzheimer Derneği, İngiltere’de bunama hastalığına yakalanmış 850 bin kişi bulunduğunu, bunların % 62’sinde Alzheimer hastalığı görüldüğünü belirtiyor.

Uzmanlar geliştirilen yeni ilacın piyasaya sürülebilir aşamaya gelmesinin birkaç yıl alacağını söylüyor.

Kaynak: BBC

İlaca Dirençli Akciğer Kanseri 50 Kat Düşük Doz ile Tedavi Edildi

Paklitaksel adlı kanser ilacı daha etkili olmaya başladı. İlk duyulduğunda abes bir ifade gibi gelse de University of North Carolina’dan bilimciler ilacı hastanın kendi bağışıklık sisteminden elde edilmiş taşıyıcıların içine paketleyerek, ilacın vücudun defans mekanizmaları ile bozulmasını engelledi ve böylelikle tüm tümörün üzerinde etkili olmasını sağladı.

UNC Eshelman School of Pharmacy’den Doçent Elena Batrakova: “Bu, 50 kat daha az ilaç kullanarak hala aynı sonuçları alabileceğimiz anlamına geliyor.” diyerek ekliyor: ” Bu önemli, çünkü bu yolla hastalarımızı güçlü kemoterapi ilaçlarının daha küçük ve net miktarlarıyla tedavi ederek daha az ve hafif yan etkilerin görüldüğü, daha etkili bir tedavi sağlanacak.”

Batrakova  ve UNC Eshelman School of Pharmacy’nin Nanoteknoloji Merkezindeki ekibi tarafından yürütülen çalışma, vücudu hastalıklara karşı koruyan beyaz kan hücrelerinden elde edilen küçük kürecikler şeklindeki eksozomlara dayanmakta. Eksozomlar, hücre zarı ile aynı materyalden oluşmakta ve hastanın vücudu eksozomları yabancı madde olarak görmemekte; bu,  geçtiğimiz yüzyılda vücuttaki  ilaç dağıtım sistemlerinde plastik kaynaklı nanoparçacıklar kullanılırken karşılaşılan en büyük zorluğun üstesinden gelmekte.

Bu tekniği aynı zamanda Parkinson hastalığında potansiyel tedavi olarak kullanan Batrakova: “Eksozomlar, doğada mükemmel bir taşıyıcı olarak tasarlanmıştır.” diyor. “Beyaz kan hücrelerinden eksozomlar kullanarak, ilacı görünmezlik pelerini ile kaplayıp bağışıklık sisteminden saklıyoruz. Tam olarak nasıl yaptıklarını bilmiyoruz ama eksozomlar sahip oldukları her türlü ilaç direncini aşarak ve taşıdığı yükünü gerekli yere ileterek  kanser hücrelerine akın ediyor.”

Paklitaksel, Amerika’da meme, akciğer ve pankreas kanserinin birinci (başlangıç) ve ikinci basamak tedavisinde etkili bir ilaç olarak kullanılmakta. Saç dökülmesi, kas ve kemik ağrıları ve ishal gibi ciddi ve hoş olmayan yan etkiler yaratabilmekte ve hastalarda ciddi enfeksiyon riskine sebep olabilmekte.

Batrakova’nın ekibi, araştırmalarında fare beyaz kan hücrelerinden eksozomu çıkararak içlerini paklitakselle yüklediler. Sonrasında, eksoPXT adını verdikleri ilaçlarını petri kaplarında birden fazla ilaca dirençli kanser hücrelerinde denediler. Ekip, mevcut kullanılmakta olan paklitaksel formulasyonundan 50 kat daha az eksoPXT kullanarak, aynı kanser yok edici etkiyi gözlemledi.

Araştırmacılar sonrasında tedaviyi ilaca dirençli akciğer kanserine sahip fare modellerinde test ettiler. Akciğerlere nüfuz edişini gözlemlemek için eksozomları bir boya ile yüklediler ve eksozomların kanser hücrelerini araştırıp bulmak ve işaretlemekte titiz olduklarını gördüler.  Bu da onları hem şaşırtıcı derecede iyi bir teşhis aracı hem de güçlü bir terapötik araç haline getiriyor.

 


Kaynak : Bilimfili, Myung Soo Kim, Matthew J. Haney, Yuling Zhao, Vivek Mahajan, Irina Deygen, Natalia L. Klyachko, Eli Inskoe, Aleksandr Piroyan, Marina Sokolsky, Onyi Okolie, Shawn D. Hingtgen, Alexander V. Kabanov, Elena V. Batrakova. Development of exosome-encapsulated paclitaxel to overcome MDR in cancer cells.Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine, 2015; DOI: 10.1016/j.nano.2015.10.012

Huntington hastalığına sebep olan protein artık ölçülebilecek

Huntington hastalığının başlangıcı ve ilerlemesi sırasında sinir sistemi üzerinde çok zararlı etkileri görülen mutant bir proteinin ölçümünü yapacak yeni bir test geliştirildi. Journal of Clinical Investigation dergisinde yayımlanan çalışmada yeni test ile denenen ilaçların ne kadar işe yarayacağını gösterecek olan huntingtin mutant proteininin seviyesini ölçebileceğini ve ilacın verimliliğini test edebileceğini öne süren araştırma ekibi, yöntem ile Huntington hastalığının gelişimini de önceden sezip gözlemleyebilecek.

Huntigton, nörodejeneratif genetik bir hastalık ve genellikle yetişkinlikte ortaya çıkarak istem dışı anormal davranışlara , psikiyatrik semptomlara ve unutkanlığa sebep oluyor. Mutant gen 1993 yılında tespit edildi ancak bu araştırmaya kadar bu proteinin sinir sistemi içindeki miktarını ölçmek mümkün olmamıştı.

  Bir çok üniversite ve vakfın dahil olduğu araştırma dahilinde yeni ultra-duyarlı Singulex SMC Technology Erenna Immunoassay (ışıktesti) test sistemini geliştirdi ve serebrospinal sıvı (CSF) içerisindeki mutant huntingtin proteinini tespit etmeyi başardı. Bu mutasyona sahip ancak hastalığa yakalanmamış insanlarda dahi bu tespit başarıyla gerçekleştirildi. Test ‘ tek molekül sayma deneyi” olarak anılıyor ve flüoresan antibody ve lazer tanılama tüpü kullanarak mutant huntigtin moleküllerini tek tek sayabiliyor, ki ne kadar az bulunduğunun hiç bir önemi yok.
   CSF (beyin ara sıvısı -serebrospinal sıvı) beyin tarafından üretilen ve bir iğne sayesinde kolaylıkla örnek alınabilen bir sıvıdır. Alzheimer veya Parkinson gibi hastalıkların tespitinde aktif olarak uygulanan bu yöntem ve örnek alınan bu sıvı şu andan itibaren Huntington hastalığı için de aynı işlevi kazanacak.

Salgılandığı hücreyi de öldüren huntingtin proteini, beyine hastalık tarafından verilen zarararın da ölçülebilmesini sağlayacak. Ayrıca mutant proteinin seviyesi hastalığın derecesinin de bir göstergesi, CSF içindeki miktarı arttıkça hastalığın ilerlemiş bulunduğu faz da tahmin edilebilecek.

Şu an için Huntington hastalığını engelemek üzre huntingtin proteini seviyesini düşüren bir ilaç ya da kimyasal mevcut değil. 2015 yılı gen susturma ve huntingtin düşürücü ilaçlar için ilk insan deneylerinin yapılacağı yıl olacak ve bu sayede direk beyin hedef alınarak mutant huntingtin üretiminin düşürülmesi sağlanacak. Bu bağlamda bumutant proteinin seviyesini ölçebiliyor olmak son derece büyük bir önem arz ediyor çünkü ilaç sayesinde bir düşüş olup olmadığı bu ölçüm ile belli olacak.

 


Referans : Bilimfili, Sciencedaily.com, New test measures deadly protein in Huntington’s disease patients’ spinal fluid, www.sciencedaily.com/releases/2015/04/150406165451.htm

  1. Edward J. Wild, Roberto Boggio, Douglas Langbehn, Nicola Robertson, Salman Haider, James R.C. Miller, Henrik Zetterberg, Blair R. Leavitt, Rainer Kuhn, Sarah J. Tabrizi, Douglas Macdonald, Andreas Weiss.Quantification of mutant huntingtin protein in cerebrospinal fluid from Huntington’s disease patients. Journal of Clinical Investigation, 2015; DOI: 10.1172/JCI80743